日前，一項對肌wei縮側索硬化癥（ALS）病人進行的Ⅱ期臨床試驗表明，將人類干細胞移植到病人的脊髓中已經具備安全性，但是其療效還不確切，需要進一步擴大臨床試驗樣本量驗證干細胞療法治療ALS的效果。該研究已經發表在6月29日的《神經學》雜志上。

ALS是腦和脊髓運動神經元退化導致的一種神經紊亂疾病，也被稱為“漸凍癥”。據統計，每年約有5000名美國人被診斷為ALS。沒有人知道ALS的起因，但是，它涉及了大腦和脊髓中控制全身肌肉神經細胞的崩潰。該病患者會逐漸失去肌肉控制能力，包括呼吸和吞咽，zui終導致死亡。目前仍然沒有有效方法阻止這種疾病。

參與該研究的15名ALS患者來自三所大學附屬醫院，病人都在研究開始之前的兩年時間內出現ALS癥狀。研究人員將參與者分為五個治療組，每名患者都向脊髓內注射了10到40次干細胞，細胞數目從200萬到1600萬不等。該研究為開放試驗，也就意味著病人都知道他們將接受干細胞治療。

所有參與者都接受了C3和C5區域之間頸部脊髓雙側干細胞注射，劑量zui高的治療組不僅在頸部脊髓部位進行了注射，還在腰椎部位進行了雙側注射，不同劑量治療組注射的干細胞數量在200萬到1600萬之間。隨后研究人員對病人進行了9個月跟蹤觀察，搜集了有關副作用的信息，還利用ALS功能評定量表評估了疾病進展情況。

研究人員發現，多數患者對脊髓注射大劑量的干細胞有耐受性，但其中有兩人出現了與治療有關的嚴重并發癥，一人出現脊髓腫脹引起疼痛，感覺缺失和部分麻痹，還有一人出現中樞性疼痛綜合征。研究人員表示，多數副作用都與手術導致的短暫性疼痛以及免疫系統抑制藥物有關。

研究人員將接受治療的病人的功能與對照病人進行了對比，發現兩組病人在疾病進展速度上沒有出現差異，但是研究人員提醒到，目前還不應根據這樣一個小樣本研究對干細胞療法的有效性作出定論。

美國埃默里大學的Jonathan Glass博士主持了這一研究，他表示：“這只是開始的一小步。我們可以說這種療法在ALS患者身上是可行的，現在我們要繼續測試這個療法的有效性。”Ericka Simpson博士是一名神經病學家和ALS的研究人員，她雖然沒有參與這項研究，但她表示這個發現為人們提供了重要的希望。

休斯頓衛理公會的臨床神經學副教授Ericka Simpson博士稱，向已經受損的ALS患者的脊柱內注射大劑量干細胞是安全的，這個發現是開創性的。但是，她強調，還有重要的問題沒有解決，包括這個療法的安全性怎么樣？干細胞是可以分化成成熟細胞的原生細胞，干細胞還有失控生長的可能性。理論上來說，這些干細胞可能會zui終導致癌性腫瘤。

研究人員表示，該研究的目的并非確定干細胞療法對延緩或阻止ALS進展的有效性，并且該研究的參與人數較少，樣本量不夠大，不足以說明干細胞療法的效果。該研究zui重要的意義在于根據這項研究的結果可以設計更大型的臨床試驗來檢驗將人類干細胞移植到脊髓是否是治療ALS的一個有效方法。