測量類腸器官腫脹度的CFTR靶療藥物反應在囊性纖維化受試者中是不同的。

據一項新的研究披露，在實驗室中，用囊性纖維化患者細胞培植成的迷你腸道可幫助確定那些zui可能受益于新型藥物治療的對象。這些發現探索了用所謂的類器官來作為藥物篩選工具，并給囊性纖維化及其它遺傳疾病患者實行個性化治療鋪設了道路。囊性纖維化是一種因稠厚粘液堵塞肺和其它器官所致疾病，它是由CFTR通道發生突變引起的。CFTR靶向療法zui近已被批準用于治療囊性纖維化，但要確認那些zui可能會對這些藥物起反應的患者亞組仍然頗具挑戰性，而且這一過程耗時且所貲不菲。為了更好地預測個體的臨床反應，Johanna Dekkers和同事培植出了類腸器官，這是用采自71名囊性纖維化患者直腸活檢組織進行培養的與腸道類似的三維成人干細胞，這些細胞帶有范圍廣泛的CFTR突變。研究人員發現，迷你腸在體外對CFTR靶向治療藥物的反應與發表的同樣藥物的臨床試驗數據密切關聯。基于這些發現，他們選擇了帶有罕見CFTR突變的2個人，他們的直腸類器官對治療呈強烈反應。確實，當給他們用藥時，兩人都顯示出疾病癥狀減少，肺功能改善。總之，這些結果支持了一種可能，即用源自病人的類器官來量身打造個性化的治療方案。

原文檢索：Characterizing responses to CFTR-modulating drugs using rectal organoids derived from subjects with cystic fibrosis